上海率先推进生物制品分段生产试点，这款国产1类创新药获批上市

11 阅读：130 2025-05-15 22:16:03 评论：0

近日，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准北海康成（上海）生物科技有限公司申报的注射用维拉苷酶β（商品名：戈芮宁）上市，适用于12岁及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代治疗。

这是上海今年第4款获批上市的国产1类创新药，也是上海试点分段生产以来，首个获批上市的生物制品分段生产国产1类创新药。

国家药品监督管理局截图

戈谢病是一种因溶酶体中葡萄糖脑苷脂酶功能缺陷导致的常染色体隐性遗传代谢病，被纳入《第一批罕见病目录》。注射用维拉苷酶β能减少葡萄糖脑苷脂在体内的贮积，从而发挥治疗作用。该品种的上市为相关患者提供了新的治疗选择。

该药获益于2024年10月上海率先推进的生物制品分段生产试点改革，北海康成（上海）生物科技有限公司作为上市许可持有人，原液委托上海药明生物技术有限公司生产，制剂委托无锡药明生物技术股份有限公司生产。上海药品审评核查中心、江苏省药监局审核查验中心在国家药监局核查中心的统筹协调下，通过串联检查等方式使得各阶段的生产和检验数据能够无缝追溯，实现全链条生产质量管理中信息的共享和互通，加快了罕见病创新生物药上市进程。

国家药监局药品审评核查长三角分中心与上海市药监局组建专门服务团队，在检验、审评、核查、生产许可等注册上市的全环节持续跟踪辅导，并联合市相关部门多措并举、精准发力，共同支持企业创新研发，让企业在申报注册上市过程中少走“弯路”。

今年以来，上海共有4款国产1类创新药、6款Ⅲ类创新医疗器械获批上市。上海市药监部门正深入实施“一清单、两优化、三联动”服务创新机制，针对重点产品和重点项目实施“提前介入、专人专班、一企一策、全程指导”，助力创新产品研发上市；加强产品上市后监管，保护患者用药用械安全。